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ÖØ×éÏÙÏà¹Ø²¡¶¾£¨ Recombinant adeno-associated virus, rAAV£©ÊÇÒ»ÖÖÎÞ°üĤ¡¢ÒÔµ¥Á´DNAΪÒÅ´«ÎïÖÊ¡¢»ùÒò×éÈÝÁ¿4.7kbµÄ¸´ÖÆȱÏÝÐÍ΢С²¡¶¾¡£rAAV¾ßÓжàÖÖѪÇåÐÍ¿ÉÇ×ÊȲ»Í¬°ÐÆ÷¹Ù£¬ÃâÒßÔ­ÐÔ¼«µÍ°²È«ÐԸߣ¬2-3ÖÜ¿É´ïµ½±í´ï¸ß·åÇÒ³¤Ê±¼äÎȶ¨±í´ïµÈÌص㣬Òò´Ë£¬rAAV¹ã·ºÓ¦ÓÃÓÚ¶¯ÎïÑо¿¡¢»ù´¡Ñо¿ºÍ»ùÒòÖÎÁÆÁìÓò¡£

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1. ¸ÉÈŰеãɸѡ

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2. »ùÒò±à¼­

CRISPR/Cas9¼¼Êõͨ¹ý¶Ô»ùÒòˮƽ²Ù×÷ʵÏÖ»ùÒòÇóý»ò»ùÒò¶¨µã±à¼­¡£ÀûÓò¡¶¾ÔØÌå±í´ïÏòµ¼RNA£¨guide RNA, gRNA£©£¬ÅäºÏCas9СÊó/²¡¶¾£¬¿ÉÒÔ¶ÔСÊóµÄÄ¿µÄ»ùÒò½øÐб༭¡£



3. »ùÒòÇýµ

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4. ÌØÒìÐÔ±ê¼Ç

ÁíÍ⣬ÀûÓÃCreСÊó»òscAAV-CreÅäºÏscAAV-DIOʵÏÖ¸ü¼Ó¾«Ï¸¡¢¿ìËÙµÄϸ°û±ê¼Ç¡£




5. ¹ý±í´ï

ÀûÓÃscAAV¹ý±í´ïÄ¿µÄ»ùÒò¿ÉÒÔʵÏÖ¸ÄÄ¿µÄ»ùÒòÔÚÌåÄÚ¿ìËÙ±í´ïµÄÄ¿µÄ£¬µ«ÊÇÖµµÃ×¢ÒâµÄÊÇ£¬ÓÉÓÚscAAVÈÝÁ¿ÓÐÏÞ£¬ÎªÁ˱£Ö¤³ö¶¾¼°¸ÐȾЧÂÊ£¬Ä¿µÄ»ùÒò¾¡Á¿Ñ¡Ôñ1kbÒÔÄÚ¡£




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